河豚毒素中毒引起的昏迷患者中存在壹種“假性昏迷”。假性瘤的原因推測為:運動神經肌肉接頭受阻，導致四肢癱瘓，腱反射消失，眶反射消失，外周呼吸肌麻痹；腦幹部分被抑制，但大腦皮層未被完全抑制，導致四肢癱瘓，血管運動中樞和呼吸中樞麻痹。確切的機制仍需進壹步探索。
由於河流毒素獨特的作用機制，人們對其結構產生了濃厚的興趣。因此，通過對毒素分子母核的研究，有可能合成壹系列藥物來控制神經肌肉細胞膜的機制。臨床上，河毒素註射液可替代嗎啡、杜冷丁、阿托品、仙茅素等治療神經痛，鎮痛時間可達12-20h。河毒毒性大，用途有限，但可用於以下方面:(1)鎮痛。含有TTX的註射劑已被用於治療神經痛、癌痛、關節痛、肌肉痛、麻風痛以及外傷、挫傷和燒傷引起的疼痛。(2)局部麻醉。因為河毒的麻醉效果比壹般的局麻藥強幾萬倍，所以在國外河毒已經作為麻醉劑的專利出售。(3)鎮靜劑，可作為止癢的鎮靜劑，對皮膚瘙癢、疥瘡、皮炎等有止癢作用。，然後促進其恢復。也可用作呼吸鎮靜劑，治療哮喘和百日咳。(4)解痙劑，作為解痙藥，用於松弛肌肉痙攣、胃痙攣等痙攣，尤其適用於破傷風痙攣。(5)降血壓，河毒素具有獨特的降血壓作用，臨床上可考慮用於搶救高血壓患者。(6)抗心律失常，河毒素具有明顯的抗心律失常活性。若與其他抗心律失常藥物合用，可顯著增強對心律失常的療效。(7)其他，作為排尿的鎮靜劑，用於治療遺尿癥，對男性陽痿、女性性欲缺乏也有壹定療效。
神經生物學家證實，少量毒液有治療作用。河豚毒素也可作為局部麻醉劑，其局部麻醉作用強於全身麻醉劑。國外已將河豚毒素作為局部麻醉劑的專利，通過與普通麻醉劑結合的方式進行銷售。河豚毒素對緩解癌癥疼痛也很有效。研究人員發現，對癌癥患者進行24小時連續杜冷丁治療效果甚微，而連續三天每天註射兩次河豚毒素則緩解了疼痛。河豚毒素不僅能有效緩解癌癥晚期帶來的劇烈疼痛，還能治療頑固性哮喘。我國研究人員發現，河豚毒素也是壹種很好的戒毒藥物。研究人員對吸毒者進行實驗，註射極少量的河豚毒素30分鐘後，各種“解毒綜合癥”消失。連續註射5 d後，可完全治愈毒癮，且無副作用。65438-0998加拿大韋克斯國際科技公司利用替曲丁成功研發出壹種新藥，命名為替曲丁。用河豚毒素戒毒，可謂是“以毒攻毒”的壹大創舉。
限制河毒素成為藥物的最大問題是有效劑量非常接近毒性劑量，臨床應用要以減毒為主。因此，如果通過化學合成和修飾技術對TTX進行修飾，可以特異性地增強鎮痛作用，降低毒性，從而促進河毒素的商品化。
毒素和實驗室老鼠的關系圖譜。
河豚毒素是壹種特定的鈉離子通道阻滯劑。當其位於膜外並與鈉離子通道的受體位點I結合時，可阻止鈉離子進入細胞，從而阻斷電壓依賴性鈉通道，影響細胞膜動作電位的產生和傳導，阻斷動作電位，抑制相關生理活動。研究表明，河豚毒素對Na+通道的作用可能是其鎮痛機制。
嗎啡是壹種中樞性鎮痛藥，對各種疼痛有很強的抑制作用，但由於易產生耐受性和成癮性，不能廣泛持續使用，而河豚毒素可解除多種鈍痛和急性疼痛，無依賴性，可減輕癌癥晚期患者的疼痛。單獨使用河豚毒素也有壹定的鎮痛作用，能抑制甲醛引起的炎性疼痛和水腫。河豚毒素和茚蟲威的組合具有協同的鎮痛和抗炎作用。在早期，河豚毒素與茚蟲威聯合用藥的鎮痛強度與嗎啡相似，後期極其顯著，鎮痛強度遠遠超過嗎啡。小劑量河豚毒素與阿司匹林合用可明顯提高鎮痛效果。河豚毒素還具有很強的局部麻醉作用，藥效比常用的局麻藥強1000多倍，持續時間明顯延長。河豚毒素具有鎮痛作用。用醋酸刺激引起小鼠腹腔炎癥，產生疼痛，表現為扭動反應。小鼠註射少量河豚毒素或少量河豚毒素聯合小劑量戊巴比妥鈉後，小鼠扭體次數減少。河豚毒素對器官缺血性損傷有保護作用，能明顯減少腦梗死體積和神經功能缺損癥狀。河豚毒素對常規心律失常有良好的拮抗作用，特別是對心室顫動。但以上實驗都是在小鼠或兔子身上做的，並未應用於臨床醫學。動物實驗表明，河豚毒素對嗎啡戒斷反應有明顯的抑制作用，可作為阿片類藥物的解毒藥物。加拿大科學家將其應用於臨床，效果顯著。此外，河豚毒素在治療癌癥、延緩衰老、提高免疫力等方面也取得了顯著的效果。
臨床上如果河豚毒素劑量過大，會導致遠端神經的損傷，可累及神經根、自主神經和中樞神經。因此，為了避免河豚毒素在臨床應用中的全身毒性反應，人們開發了河豚毒素微膠囊，以分散的方式植入坐骨神經的細胞膜下，既能起到局部麻醉的作用，又能降低對神經系統的毒性。河豚毒素微膠囊的研制成功可使河豚毒素廣泛應用於臨床。河豚毒素與神經變性有關。用河豚毒素處理神經膠質細胞導致692細胞基因表達異常。因此，河豚毒素作為壹種神經毒素，為研究基因的表達和神經衰退的機制提供了新的途徑。此外，河豚毒素還可以治療睡眠相關疾病。將河豚毒素微量註射到網狀腦橋嘴側核和藍斑核抑制其活動，導致快速眼動睡眠時間和非快速眼動睡眠時間減少，證明河豚毒素可以降低腦橋區的活動，影響機體的睡眠-覺醒狀態。