再生障礙性貧血分為幾種類型:重型再生障礙性貧血、重型再生障礙性貧血ⅱ型和慢性再生障礙性貧血。其中，重型再生障礙性貧血ⅰ型半年內死亡率高達80%，而慢性再生障礙性貧血、貧血、出血癥狀較輕，正規治療後有恢復的可能。
再生障礙性貧血雖然可以治愈，但卻是壹種非常棘手的貧血疾病。目前治療再生障礙性貧血主要采用雄激素和環孢素A等免疫抑制劑，但都需要治療3個月以上才能有初步效果。對於再生障礙性貧血患兒，除了積極配合醫生的治療外，還要盡量避免感冒等感染。嚴重貧血的兒童應輸註紅細胞制劑(非全血)。當血小板特別低並有嚴重出血時，應註意減少活動和輸註濃縮血小板制劑。使用環孢素A和康力龍等雄激素時，應定期檢查肝功能，因為這些藥物對肝功能有壹定的損害。