骨髓移植是指通過大劑量化療和全身照射破壞大量白血病細胞後，將健康人或自身緩解期骨髓移植給患者，使造血幹細胞在患者骨髓腔內長期分化增殖，從而恢復其正常造血和免疫功能的過程。可以最大限度的殺死白血病細胞，也可以挽救大劑量化療和放療對正常造血細胞的損傷。骨髓移植是目前治療白血病最先進的方法。有些患者壹發現白血病就急於進行骨髓移植，這是壹種錯誤的觀點。經積極治療完全緩解後(臨床無白血病引起的癥狀和體征，血象正常，骨髓白血病細胞≤5%)才能做。可分為自體移植和異基因移植，後者又可分為同源基因(同卵雙生)和異基因(同胞、姐妹或父母或子女具有相同的HLA)。具體適應條件為:年齡:自體< 55歲，異體< 45歲，白血病完全緩解後；無感染病竈，無其他嚴重疾病；異基因骨髓移植前，需要進行組織配型和相關實驗來選擇供體。
自體骨髓移植後，由於骨髓中可能仍有白血病細胞，需要間斷化療，定期復查，以防復發。骨髓移植對捐獻者的健康沒有影響。隨著骨髓移植方法的不斷改進，需要實現白血病患者的長期生存。同種異體移植有風險，因為有移植物排斥反應和移植物抗宿主反應，但壹旦成功，效果比自體移植好。所以，白血病完全緩解後，要盡早做移植。