黃連含小檗堿(黃連素)、甲基黃連堿、掌葉防己堿等多種生物堿，尚含黃柏酮、黃柏內脂等，對多種革蘭氏陽性及陰性細菌有良好的抗菌作用，能抑制某些病毒、真菌、鉤端螺旋體、滴蟲等。對胃腸道、支氣管平滑肌有興奮作用，並有輕度利膽、降血清膽固醇、消炎等作用。靜脈註射能降低血壓。近幾年來用於治療敗血癥，也取得明顯療效。
古人崔承元曾經搭救壹名犯了死罪的囚犯，這個囚犯後來因患病死去。崔承元不久患有眼疾，兩目昏暗、視力模糊、羞明流淚，經多方治療效果不顯。第二年有壹天他心情煩躁，難以入寐，半夜獨坐窗前，忽聽得階下有窸窣之聲。崔忙問誰在階下，答曰是過去搭救過的囚犯之魂，因見恩人犯病，特來報恩，遂告之以羊肝丸可醫此眼疾。羊肝丸即用黃連末50克，羊肝壹副，去膜，搗爛和丸如梧桐子大。每次飯後用溫開水送服14丸，連服5劑。崔承元按方服之，不久即雙眼復明，諸疾皆愈。此方由此而傳之於世。
黃連羊肝丸
組成黃連30克，羊肝1副。
制法黃連為末，羊肝去膜，搗爛和丸如梧桐子大。
用法飯後用溫開水送服14丸，每日2次。
功用清熱明目。適用於風熱上攻而致的內障眼病，視物如雲遮目，時聚時散的病癥。
黃連阿膠雞子黃湯
組成黃連12克，阿膠9克，雞子黃2枚，黃等3克，白茍3克。
用法先煮黃連、黃芩、白芍，加水8杯，濃煎至3杯，去渣後，加入阿膠烊化，再加入雞子黃，攪拌均勻。
用法分3次飲用。
功用清熱育陰。適用於熱邪入營，傷耗營陰心液，發熱不已，心煩不得臥，舌紅絳而幹，脈細數者。
禁忌舌苔厚膩者忌服。
黃連蘇葉飲
組成黃連2克，蘇葉6克。
制法將黃連、蘇葉放入茶缸中，用開水沖泡，浸泡10分鐘以上，待茶缸水呈金黃色即可。
用法晾涼，少少飲之。
功用清熱和胃。適用於胃熱嘔吐、腸熱腹瀉、痢疾等。
禁忌胃寒嘔吐者忌服。