治療年齡越小，效果越好，尤其是第壹年。年高生長可達10-12cm，以後生長速度可能會下降。
治療過程中可能出現甲狀腺功能減退，需要監測甲狀腺功能。必要時可加用左甲狀腺素鈉片維持甲狀腺功能。在使用過程中，需要監測血清Igf-1和IGFBP3的水平，了解生長激素的療效和安全性。
生長激素缺乏癥(Growth hormone deficiency)是由於垂體合成和分泌生長激素的功能部分或完全缺失，或生長激素分子結構異常而引起的生長發育障礙性疾病。患者身高低於同年齡、同性別正常健康兒童生長曲線第300百分位，或低於平均值兩個標準差，呈對稱性身材矮小，智力發育正常。
目前發病率越來越高。如果發現是特發性矮小癥，可以盡早給予生長激素，達到最佳終身身高。